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囊肿纤维症新药适用年龄将下移放宽

【欧洲时报王简编译】法国卫生部长布豪恩日前宣布,原来只允许12岁以上儿童使用的治疗囊肿纤维症(mucoviscidose)新药Kaftrio将普及。

据法新社报道,布豪恩说,“相关政令已经准备好,几天内就会公布。Kaftrio目前处于试验阶段,接下去将允许所有罹患囊肿纤维症儿童使用”。

他表示,“试验结果非常好,能使病儿基本恢复正常生活”。很快药店将会出售Kaftrio,购药需要处方。

囊肿纤维症是一种遗传疾病,会导致呼吸系统、消化系统退化,有时会导致儿童和少年死亡。Kaftrio是美国福泰制药公司(Vertex)专门针对囊肿纤维症的新药,很多协会认为这是一种革命性新药,能使很多病人的囊肿纤维症病情稳定,变成一种慢性病。这是一种需要终身服用的药片,能明显减轻症状,尤其是能明显减轻肺部感染,避免病人丧失肺部功能。

欧盟2020年8月批准Kaftrio上市。从2021年6月起,法国12岁以上罹患囊肿纤维症、并有一种特殊突变的病人可以使用这种要,但6-11岁的病儿不能使用。

法国“战胜囊肿纤维症”(Vaincre la Mucoviscidose)协会对布豪恩宣布的消息表示欢迎,称推广使用后,全法将有额外700多名病人可以使用该药,到明年第一季度,共有近5000名囊肿纤维症病人可以使用Kaftrio。

Kaftrio可以通过修复CFTR蛋白质(这种蛋白质由基因突变产生)的缺陷,对引发囊肿纤维症的潜在原因产生作用。但是,Kaftrio并不适用于所有囊肿纤维症患者,近35%的囊肿纤维症病人仍在等待其他新药改善日常生活质量。

(编辑:冬雨)

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